研究室二

造血干细胞治疗及转化研究北京市重点实验室隶属于中国人民解放军总医院第五医学中心血液病医学部研究所，是全军唯一的造血干细胞研究所，军队建设的国家临床重点专科，为全国少数通过GMP认证的细胞治疗单位之一。重点实验室依据研究方向设置三个研究组：造血干细胞扩增及CRISPR基因编辑修饰造血干细胞研究组，研究内容包括优化造血干细胞扩增技术，探索胎盘来源造血干细胞扩增方法，评价所获造血干细胞体内外分化能力、造血重建能力及其临床应用可行性；CRISPR基因编辑修饰造血干细胞研究主要是改进CRISPR技术平台，通过CRISPR技术实现对造血干细胞特定基因的修饰（CCR5、PD1等），并进行临床前及临床安全性和有效性的研究。MSC治疗造血干细胞移植后急性移植物抗宿主病研究组，主要工作是在现有脐带间充质干细胞生产质量体系基础上，进一步开展UC-MSC治疗GVHD的临床研究，建立科学严谨的疗效评价体系，优化临床方案，探索UC-MSC治疗GVHD相关机制；干细胞临床研究基地备案已获批准。靶向CD19、CD20、CD123的CAR-T细胞及通用型基因修饰DC疫苗的临床转化研究组，围绕自主知识产权抗体scFv开发，T细胞亚群分化及扩增技术的建立，CAR结构和作用机制研究，CAR-T细胞制备技术体系研究，CAR-T毒副作用的管理及异体CAR-T的研究展开；靶向CD19、CD20、CD123的CAR-T细胞具有理想靶向性，将提高难治复发白血病治疗效果；通用型基因修饰DC疫苗临床转化研究，将解决部分肿瘤患者手术及放化疗后复发问题。已经在http://www.clinicaltrail.com网站注册的临床研究试验包括：嵌合抗原受体（CAR）修饰T细胞治疗急性淋巴细胞性白血病、DC-CIK治疗急性白血病异基因造血干细胞移植后复发的临床研究等十余项临床研究。实验室针对白血病及其他恶性肿瘤，率先开展了一系列干细胞及免疫细胞治疗技术，处于国内领先水平，包括：干细胞治疗和肿瘤细胞免疫治疗；半相合造血干细胞移植；无血缘关系供体的造血干细胞移植；自体骨髓移植后白血病复发的细胞免疫治疗；间充质干细胞治疗移植物抗宿主病及神经系统退行性疾病，共收治患者5000余例，获得良好的业界口碑。实验室承担军队临床高新技术重大项目、首都临床特色应用研究重点课题、国家高技术研究发展计划（863计划）、"十二五"国家科技重大专项子课题等课题30余项。近五年发表论文百余篇，其中SCI论文23篇，中文95篇。专著六部。2014年《成体干细胞救治放射损伤技术的建立与应用》项目获得国家科技进步一等奖，获军队科技进步一、二等奖成果4项，授权干细胞及细胞制备相关发明专利3项。实验室拥有1600平米GMP实验室，仪器设备总值1300余万，建有先进成熟的MICM血液病检测平台，肿瘤靶向治疗分子检测平台，免疫细胞检测平台、PCR实验室及间充质干细胞库。造血干细胞移植科拥有床位132张，其中百级层流病房24间，普通病床108张，设有独立细胞治疗病区，可开展干细胞与免疫细胞临床试验研究。实验室设专职人员22人，其中正高级职称5人，副高级职称5人，博士学位9人，硕士学位8人，硕士以上学历占77.3%，副高及以上职称占45.5%，出国留学半年以上人数5人。实验室现有博士生导师3人，硕士生导师3人；进站博士后2人，在读博士研究生6人，在读硕士研究生5人。